Wystąpienie: Tadeusz Tomaszewski

Szanowny Panie Marszałku! Szanowna Izbo! Zwróciła się do mnie Fundacja SMA, największa organizacja wspierająca osoby chore na rdzeniowy zanik mięśni w Polsce, zwracając uwagę na potrzebę dalszego zabezpieczenia diagnostyki oraz leczenia pacjentów z SMA w Polsce.

Polski model diagnostyki i leczenia SMA należy dziś do najlepiej zorganizowanych w Europie. Wprowadzenie badań przesiewowych noworodków oraz refundacja terapii genowej dla najmłodszych pacjentów sprawiły, że Polska stała się jednym z państw wyznaczających standardy opieki w tym obszarze.

Dzięki tym rozwiązaniom dzieci z SMA mogą otrzymać pomoc na bardzo wczesnym etapie, często jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów choroby. Ma to kluczowe znaczenie dla ich dalszego rozwoju, sprawności i codziennego funkcjonowania. W przypadku wielu najmłodszych pacjentów nowoczesna terapia oznacza możliwość osiągania kolejnych kamieni milowych i życia w sposób zbliżony do zdrowych rówieśników.

To także ogromna zmiana dla całej rodziny. Dostęp do skutecznego leczenia daje rodzicom większe poczucie bezpieczeństwa i pozwala im patrzeć na przyszłość dziecka z nadzieją, a nie wyłącznie przez pryzmat choroby. Z perspektywy społecznej jest to jeden z najbardziej wymownych przykładów tego, jak decyzje systemowe mogą realnie zmieniać jakość życia pacjentów i ich bliskich.

W obecnej sytuacji systemu ochrony zdrowia oraz w związku z wprowadzanymi zmianami rodzice dzieci z SMA z uwagą obserwują, czy tak wysoki standard opieki zostanie utrzymany. Terapia genowa należy do najdroższych technologii medycznych na świecie, jednak jej znaczenie dla nowo zdiagnozowanych dzieci jest wyjątkowe - daje im szansę na rozwój, większą samodzielność i możliwie normalne dzieciństwo. Dlatego tak ważne jest dalsze zapewnienie stabilnego dostępu do innowacyjnego leczenia oraz wzmacnianie opieki nad pacjentami z SMA.

Dlatego też zwracam się do pani minister zdrowia o kontynuowanie dotychczasowych osiągnięć polskiego systemu w tym obszarze.